Réflexion sur la Création d’une Filière Industrielle en Thérapie Cellulaire
Un nouveau papier dans le journal Thérapies, issu de la participation de Frank Yates aux excellentes Rencontres nationales de Pharmacologie et Recherche clinique, pour l’Innovation et l’Évaluation des Technologies de Santé Tables rondes GIENS, organisées le 5 au 6 octobre 2014
Créer les conditions du succès de la filière industrielle française des thérapies innovantes
Pierre Noel Lirsac1, Olivier Blin2, Jérémy Magalon3,4, les participants à la table ronde N° 5 de Giens XXX :, Pierre Angot5, Estelle de Barbeyrac6, Pascal Bilbault7, Elisabeth Bourg8, Odile Damour9, Patrick Faure10, Nicolas Ferry11, Bénédicte Garbil5, Jérôme Larghero12, Marina Nguon12, François Pattou13, Stéphane Thumelin14 et Frank Yates15
- CELLforCURE, Groupe LFB, Les Ulis, France
- Assistance Publique-Hôpitaux de Marseille, Pharmacologie Clinique, CHU Timone, Marseille, France
- Laboratoire de Culture et Thérapie Cellulaire, Assistance Publique des Hôpitaux de Marseille, Marseille, France
- Vascular Research Center Marseille, Inserm UMRS 1076, Faculté de Pharmacie, Marseille, France
- Ministère de l’Economie, de l’Industrie et du Numérique, Paris, France
- Genethon, Evry, France
- Laboratoire Boehringer Ingelheim, Reims, France
- Laboratoire Novartis, Rueil Malmaison, France
- Hospices Civils de Lyon, Lyon, France
- SATT Sud Est, Marseille, France
- ANSM, Saint Denis la Plaine, France
- Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Paris, France
- Centre Hospitalier Régional Universitaire, Lille, France
- Inserm Transfert, Paris, France
- Sup’Biotech/CEA, France
Résumé
Alors que l’Union Européenne n’avait fait que suivre les initiatives des Etats-Unis et du Japon en introduisant des régimes particuliers pour les médicaments orphelins, elle a instauré un statut particulier à une nouvelle catégorie de médicaments biologiques, les médicaments de thérapie innovante (MTI) et y associe des règles spécifiques. Le règlement européen (qui constitue l’instrument juridique le plus élevé dans la hiérarchie des textes du droit européen) CE n° 1394/2007, publié en 2007 définit sous ce terme les médicaments de thérapie cellulaire somatique, les médicaments issus de l’ingénierie tissulaire, et les médicaments de thérapie génique, éventuellement couplés à des dispositifs médicaux. L’objectif affiché était double : à la fois promouvoir leur industrialisation et leur accès au marché tout en garantissant un niveau élevé de protection sanitaire aux patients. Depuis la publication du règlement, les autorisations de mise sur le marché délivrées en Europe sont peu nombreuses et ne sont pas accompagnées par un succès commercial. Cependant, certaines études récentes montrent qu’il s’agit d’un secteur en croissance et que la France reste la première nation européenne en termes de nombre d’essais cliniques. Cette table ronde a réuni un panel de représentants d’acteurs publics et privés français du secteur des thérapies innovantes. Les discussions ont été focalisées sur les conditions du succès de la recherche translationnelle et de manière plus globale, de la filière française des thérapies innovantes. Elles ont conduit à identifier un certain nombre de verrous dont la levée, formulée sous forme de recommandations, permettrait de faciliter le développement et le succès de cette filière.
Mots clés : médicaments de thérapies innovantes / médicaments de thérapies innovantes pour un patient / organisme génétiquement modifié / accès au marché
Journal Thérapie, 70 1 (2015) 69-81
Publié en ligne: 9 février 2015
DOI: http://dx.doi.org/10.2515/therapie/2014225
